Grupo de trabalho encarregado de estudar o desenvolvimento de medicamentos para o tratamento do autismo

https://safeminds.org/uncategorized/working-group-tasked-with-studying-drug-development-for-treating-autism/?utm_source=mc Grupo de trabalho encarregado de estudar o desenvolvimento de medicamentos para o tratamento do autismo Pesquisadores focados em avanços, desafios, barreiras e direções futuras Preocupada com a falta de progresso nas intervenções farmacológicas para os déficits básicos do autismo, a Sociedade Internacional de Ensaios Clínicos e Metodologia do CNS (ISCTM), juntamente com o Colégio Europeu de Neuropsicofarmacologia (ECNP), criaram um grupo de trabalho para transtorno do espectro do autismo (ASD) para revisar e identificar desafios encontrados para o desenvolvimento de drogas para tratar o transtorno. O grupo de trabalho, composto por especialistas da academia, assistência clínica, indústria e agências regulatórias, foi adicionalmente encarregado de encontrar um consenso sobre as principais questões, incluindo ferramentas e metodologias de pesquisa. A equipe também se propôs a gerar recomendações para o campo, agências de financiamento, patrocinadores em potencial e outras partes interessadas na comunidade do autismo. Desde o início desta iniciativa, o grupo de trabalho foi desafiado pela natureza heterogênea do TEA, incluindo a variabilidade geral nos níveis de gravidade, habilidades de linguagem, sociabilidade e inteligência. O grupo de trabalho reconheceu rapidamente que existem subtipos de autismo e identificá-los será cada vez mais importante para pesquisas futuras. Variabilidade e subtipos no autismo foram identificados como duas das principais barreiras para o desenvolvimento farmacológico. Por fim, os pesquisadores perceberam que, devido à falta de consistência nos sintomas do autismo e à falta de compreensão das razões para essa variabilidade, o consenso sobre as principais questões seria quase impossível. No entanto, a equipe desenvolveu recomendações para aprimorar a padronização, a precisão e o sucesso de futuros testes pré-clínicos e clínicos de drogas ASD. Essas recomendações incluem: habilidades de linguagem, sociabilidade e inteligência. O grupo de trabalho reconheceu rapidamente que existem subtipos de autismo e identificá-los será cada vez mais importante para pesquisas futuras. Variabilidade e subtipos no autismo foram identificados como duas das principais barreiras para o desenvolvimento farmacológico. Por fim, os pesquisadores perceberam que, devido à falta de consistência nos sintomas do autismo e à falta de compreensão das razões para essa variabilidade, o consenso sobre as principais questões seria quase impossível. No entanto, a equipe desenvolveu recomendações para aprimorar a padronização, a precisão e o sucesso de futuros testes pré-clínicos e clínicos de drogas ASD. Essas recomendações incluem: habilidades de linguagem, sociabilidade e inteligência. O grupo de trabalho reconheceu rapidamente que existem subtipos de autismo e identificá-los será cada vez mais importante para pesquisas futuras. Variabilidade e subtipos no autismo foram identificados como duas das principais barreiras para o desenvolvimento farmacológico. Por fim, os pesquisadores perceberam que, devido à falta de consistência nos sintomas do autismo e à falta de compreensão das razões para essa variabilidade, o consenso sobre as principais questões seria quase impossível. No entanto, a equipe desenvolveu recomendações para aprimorar a padronização, a precisão e o sucesso de futuros testes pré-clínicos e clínicos de drogas ASD. Essas recomendações incluem: O grupo de trabalho reconheceu rapidamente que existem subtipos de autismo e identificá-los será cada vez mais importante para pesquisas futuras. Variabilidade e subtipos no autismo foram identificados como duas das principais barreiras para o desenvolvimento farmacológico. Por fim, os pesquisadores perceberam que, devido à falta de consistência nos sintomas do autismo e à falta de compreensão das razões para essa variabilidade, o consenso sobre as principais questões seria quase impossível. No entanto, a equipe desenvolveu recomendações para aprimorar a padronização, a precisão e o sucesso de futuros testes pré-clínicos e clínicos de drogas ASD. Essas recomendações incluem: O grupo de trabalho reconheceu rapidamente que existem subtipos de autismo e identificá-los será cada vez mais importante para pesquisas futuras. Variabilidade e subtipos no autismo foram identificados como duas das principais barreiras para o desenvolvimento farmacológico. Por fim, os pesquisadores perceberam que, devido à falta de consistência nos sintomas do autismo e à falta de compreensão das razões para essa variabilidade, o consenso sobre as principais questões seria quase impossível. No entanto, a equipe desenvolveu recomendações para aprimorar a padronização, a precisão e o sucesso de futuros testes pré-clínicos e clínicos de drogas ASD. Essas recomendações incluem: os pesquisadores perceberam que, devido à falta de consistência nos sintomas do autismo e à falta de compreensão das razões para essa variabilidade, o consenso sobre as principais questões seria quase impossível. No entanto, a equipe desenvolveu recomendações para aprimorar a padronização, a precisão e o sucesso de futuros testes pré-clínicos e clínicos de drogas ASD. Essas recomendações incluem: os pesquisadores perceberam que, devido à falta de consistência nos sintomas do autismo e à falta de compreensão das razões para essa variabilidade, o consenso sobre as principais questões seria quase impossível. No entanto, a equipe desenvolveu recomendações para aprimorar a padronização, a precisão e o sucesso de futuros testes pré-clínicos e clínicos de drogas ASD. Essas recomendações incluem: Pré-clínico Afaste-se de modelos animais puramente baseados em fenótipos comportamentais para abordagens mais baseadas em circuitos para melhorar a tradução Favorecer medidas pré-clínicas com tradução direta para desfechos clínicos Demonstração robusta de engajamento composto do mecanismo alvo A convergência de efeitos em vários modelos pré-clínicos deve ser examinada Clínico A replicação de resultados positivos tem alta prioridade Priorizar a pesquisa de tratamento adicional em transtornos de TEA concomitantes Melhor caracterização básica de amostras de estudo para capacidade cognitiva, gravidade dos sintomas essenciais, medidas de diagnóstico padrão ouro, nível de linguagem, capacidade funcional e comorbidades Os ensaios devem incluir medidas mais comumente utilizadas (por exemplo, SRS-2, ABC, RBS-R, CGI-I, Vineland), mesmo como desfechos secundários, para facilitar análises combinadas / comparativas Mais medidas de resultados devem ser desenvolvidas para atingir os principais domínios / construções, como sistemas RDoC (por exemplo, valência positiva - motivação social) Os endpoints preferidos devem ter normas de desenvolvimento e capacidade mais amplas e dados de confiabilidade / estabilidade Os endpoints precisam demonstrar sensibilidade para capturar mudanças clinicamente significativas estabelecidas, além de sua sensibilidade para identificar déficits ou diferenças Mais medidas de resultados são necessárias com independência da influência confusa da habilidade cognitiva ou de linguagem As hipóteses devem orientar o desenho do estudo (incluindo tamanho da amostra, estratificação da população , etc.); escolha da duração do ensaio com base em quando as mudanças são esperadas de acordo com a hipótese e a medida de resultado O impacto do tratamento diferencial de acordo com a capacidade cognitiva precisa de uma investigação mais ampla Mais pesquisas sobre a utilidade das abordagens digitais com dados necessários sobre viabilidade, confiabilidade, sensibilidade à mudança e validade convergente com medidas comportamentais padrão Maior incorporação de perspectivas de indivíduos com ASD e suas famílias no desenvolvimento de medidas, nomeação de desfechos significativos e desenho do ensaio Estudos piloto ainda são necessários para novos compostos para testar hipóteses de prova de mecanismo / conceito, mas não são suficientes para estimar o tamanho do efeito para compostos de reaproveitamento No final, o grupo de trabalho reconheceu que o TEA idiopático é o mais complexo dos transtornos neuropsiquiátricos e do neurodesenvolvimento. É por esse fato que a equipe reconhece o desenvolvimento de medicamentos para ASD como extremamente desafiador. Eles acreditam que os avanços metodológicos dependerão muito de investimentos em pesquisa para refinar as ferramentas clínicas e identificar novos pontos finais de base biológica dos principais circuitos envolvidos no autismo. Estudo Original