Um ensaio clínico envolvendo terapia genética para uma condição ligada ao autismo

https://safeminds.org/news/two-study-participants-lost-ability-to-walk-during-a-gene-therapy-clinical-trial/ Dois participantes do estudo perderam a capacidade de andar durante um ensaio clínico de terapia genética 16 DE NOVEMBRO DE 2020 Alta dosagem de droga experimental responsabilizada pelo resultado temporário Um ensaio clínico envolvendo terapia genética para uma condição ligada ao autismo foi interrompido depois que duas cobaias perderam temporariamente a capacidade de andar. O teste da empresa biofarmacêutica Ultragenyx e da startup de biotecnologia GeneTx se concentrou na Síndrome de Angelman, uma rara condição de neurodesenvolvimento genético caracterizada por deficiência intelectual, problemas de equilíbrio, problemas motores, convulsões e insônia. Esses sintomas também são comuns no autismo. Enquanto os fatores ambientais parecem desempenhar um grande papel na causa do autismo, a síndrome de Angelman tem uma etiologia puramente genética. Uma mutação no gene UBE3Afoi identificada na síndrome que resulta em nenhuma proteína UBE3A ativa presente nas células cerebrais. Ultragenyx e GeneTx desenvolveram uma droga experimental chamada GTX-102 para tentar restaurar a proteína UBE3A a níveis típicos. O ensaio clínico GTX-102 envolveu cinco indivíduos com Síndrome de Angelman, com idades entre 5 e 15 anos. Esses indivíduos receberam uma dose injetada da droga na parte inferior das costas uma vez por mês, durante quatro meses. Quando o ensaio clínico experimentou diferentes níveis de dosagem, todos os cinco participantes experimentaram fraqueza nas pernas, com dois perdendo a capacidade de andar enquanto tomavam dosagens mais altas da droga. Este efeito colateral parece ser o resultado de nervos inflamados no local da injeção. Todos os cinco participantes se recuperaram uma vez que as drogas para diminuir a inflamação foram administradas. Esse revés, embora sério, não é o fim do caminho para a GTX-102. Todos os cinco assuntos mostraram melhorias significativas nas habilidades de comunicação, sono e motoras durante o uso da droga. A partir de agora, Ultragenyx e GeneTx planejam limitar a dose máxima à faixa que não causa fraqueza nas pernas, mas melhora as habilidades de seus participantes. Artigo original